在2018年，中国把角膜病基因治疗给纳入了《第一批罕见病目录》，政策引导和临床需求一起发力，已经让长三角、京津冀等地逐步形成了基因治疗的研发集群。我国科研团队正借着突破性创新，把长期被国际垄断的遗传性眼病治疗格局给改写了。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的洪佳旭教授和周行涛教授牵头做的这个项目，就是把GEB-101给做了出来。这次他们直接就把GEB-101推向了美国市场，正式拿到了FDA的IND审批。这可不是件容易的事儿，FDA对基因治疗产品的审核向来以严谨著称，尤其是对体内基因编辑技术的安全性评估更是设了很高的门槛。这成功闯关就说明，我国在这个领域的质量控制体系和临床方案设计已经摸到了国际标准。 周行涛教授的团队研发出的这个GEB-101，其实就是全球首款针对TGFBI角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。传统的疗法像表层角膜切削术或者角膜移植术，虽然能暂时解决问题，却没办法阻止致病基因继续表达，患者往往要面临多次手术和复发的风险。GEB-101就不一样了，它是用CRISPR-Cas9这种技术体系，直接把患者角膜细胞里的突变TGFBI基因给修饰了。这种体内编辑的策略比国际上还在探索的体外基因疗法要高明多了，不用把细胞提取出来再修饰回植那些麻烦事儿。 这次获批背后是我国眼科医学研究体系多年积累的结果。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院依托国家眼部疾病临床医学研究中心这些平台，把从基因诊断、动物模型构建到递送系统优化的全链条研发体系都给搭起来了。这个项目用的是“研究者发起临床研究”的模式，突出了临床医生在转化医学中的主导作用。 这个进展刚好赶上了全球基因治疗产业加速发展的关键时候。统计显示全球有超过2000种基因治疗药物正在研发中，眼科领域因为器官局部给药有优势成了热门方向。中国从2018年开始的一系列动作其实就是在为这个产业铺路。 GE B-101能顺利通过美国的IND审批还挺让人惊喜的。它不光是中国眼科基因治疗领域第一次通过这种审批，更是意味着我们的原创方案能被国际认可。这次突破让行业看到了希望，会激励更多科研机构去攻克遗传病、罕见病这些全球未满足的临床需求。 随着GEB-101后续跨国临床研究的推进，我国很有机会在基因治疗国际标准制定中拥有更多话语权。GEB-101给千万角膜营养不良患者带来了光明的希望，也用实实在在的科学证据向世界证明：中国科研团队有本事在生命科学最前沿的领域提出原创方案、贡献中国智慧。 最后值得一提的是，GEB-101的研发团队是周行涛教授和洪佳旭教授，他们都来自复旦大学附属眼耳鼻喉科医院，这里还是国家眼部疾病临床医学研究中心所在的地方。他们用CRISPR-Cas9技术体系针对TGFBI基因突变所致的角膜营养不良做了基因编辑治疗新药GEB-101，这个新药正式获得了美国FDA的新药临床试验许可。