2024年2月5日，农历正月初六，北京儿童医院药学部负责人和胡晓霞代表紧锣密鼓地核对伏索利肽的药品资料，确保流程顺利衔接。春节后的首个工作日，这份申报材料就火速送到了国家药监局，各方都表现出了高度的重视和务实的作风。2024年初，胡晓霞在市人大二次会议上提交了《关于罕见病药品保障先行区政策的建议》，她强调政策落地既要顶层设计又要操作细节。针对已获批的境外罕见病药品再次申请使用，她建议试行备案制；支持在保税区内开展小批量备货，这样就能保障患者用药的及时性与连续性。这些建议提出后，市药监局、市卫生健康委等部门立刻与胡晓霞对接，共同商量实施细则。北京天竺综合保税区因为拥有“两区”政策叠加优势和保税功能，能够实现罕见病药品进口后的保税备货。特别是对那些需要长期甚至终身服药的患者来说，这里能确保药品供应连续稳定，把“人等药”变成“药等人”。2023年11月，国务院正式批复同意在北京天竺综保区设立罕见病药品保障先行区。这个探索标志着相关工作进入了实质推进阶段。在这个过程中，中国罕见病联盟和顺义区政府等部门也给予了大力支持。胡晓霞代表的履职动力来自于她对患者需求的深切体察。2021年，她在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区工作时首次系统接触到罕见病群体。当时有些患者为了拿到药不得不跑长途或者通过代购渠道买高价药，安全和权益都没保障。让她印象特别深的是一对来自山东的同卵双胞胎患者，他们的父亲每三个月就要从北京飞一趟海南买药。还有肺动脉高压这类危重病人根本没法长途跋涉，他们急需能在北京就近看病用药。 北京市第十六届人民代表大会第四次会议期间举行了一次“履职新时代”代表集中采访活动，时间是在1月25日晚。作为市人大代表和科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理的胡晓霞，在这次采访中结合自己在医药领域的工作经验分享了她围绕罕见病用药保障难题的履职实践。她表示自己的履职重点始终是要让罕见病患者用上药也用得起药。 胡晓霞是北京的一位人大代表，她长期聚焦在罕见病保障这个问题上。她通过推动政策创新和流程优化来解决患者遇到的困难：比如药品供应短缺、价格高昂、渠道不畅等问题。 这个先行区的设立不仅给患者提供了更便捷安全的用药渠道，也为全国其他地方解决这类问题积累了经验。未来随着政策体系不断完善和多方协作深化，北京有望在罕见病防治和健康服务领域做出更多可复制推广的成果。 2024年2月5日启动的罕见病药物伏索利肽紧急采购与进口程序是多方高效联动的结果。在大家的共同努力下只用了40天就完成了临时进口审批，这是国内临床急需药品进口的最快纪录之一。 胡晓霞代表的工作历程是北京市持续优化罕见病医疗保障体系的一个生动例子。从她自己的调研到政策建言，再到部门协同和流程再造都体现了人大代表桥梁纽带作用发挥得很好。