问题——遗传性血脂异常亟需有效治疗方案。纯合子家族性高胆固醇血症由基因缺陷引起，患者从青少年时期起低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平就异常升高,动脉粥样硬化进展迅速，心脑血管事件风险大幅增加。这类患者对常规降脂药物反应有限，面临药物选择少、治疗依从性差、药物可及性不足等问题，临床急需更有针对性的新疗法。
在健康中国战略推动下，罕见病防治已成为衡量医疗体系完善程度的重要指标。SHR-1918注射液的研发进展，既反映了本土药企攻克技术难题的努力，也为全球代谢性疾病治疗提供了中国方案。未来如何平衡创新投入与患者可负担性，仍需产业政策与市场机制共同推进。