甲状腺有关眼病（又称甲状腺眼病）是一类与甲状腺自身免疫异常密切相关的眼眶疾病，常见表现包括眼睑退缩、结膜充血水肿、突眼、复视等；严重时可出现角膜暴露、视神经受压，影响外观、视功能及日常生活；长期以来，临床治疗以糖皮质激素、免疫抑制、放疗及手术为主，虽可一定程度上缓解炎症或改善结构，但对部分患者疗效有限，复发、并发症及疗程较长等问题仍较突出，患者对更精准、更可持续的治疗需求明显。 从机制看，甲状腺眼病与免疫介导的炎症反应、眼眶组织重塑等相关，疾病具有分期分型特点，治疗更需要“分阶段、分层级”的精准干预。同时，随着我国甲状腺疾病诊疗能力提升、就诊率提高，甲状腺眼病的识别与治疗需求同步增长。基于此，靶向治疗药物的研发与应用，成为提升疗效、改善生活质量的重要方向。 据成都医学院第二附属医院·核工业四一六医院介绍，替妥尤单抗N01注射液（商品名：信必敏®）于2025年获批上市，是目前国内唯一获批用于该适应症的靶向药物。该院核医学科与眼科团队此前共同承担相关临床研究任务，入组患者数量位居全国前列。研究结果显示，使用该药治疗24周后，患者突眼回退更为明显，综合眼部疗效达标率较高，并可改善复视等症状，进而提升生活质量。该院眼科负责人表示，团队在甲状腺相关眼病临床试验上已积累经验，承接多项研究项目，并试验过程中与GCP机构办等部门联合推进，严格执行研究方案，加强过程管理与质量控制，为研究顺利开展提供保障。新版医保目录实施后，该院已在成都开出纳入医保后的首批处方，显示创新药在临床端加快落地。 此次纳入医保的影响，首先体现在可及性提升。对不少患者而言，靶向药物费用较高是影响治疗选择的重要因素。进入医保目录后，患者自付比例有望明显下降，用药门槛随之降低，更多符合适应症的患者可在疾病活动期及时接受规范治疗，减少病程迁延带来的不可逆损伤。其次体现在诊疗模式优化。靶向药物的引入，推动临床从“以对症控制为主”更转向“以机制干预为核心”，促进眼科、内分泌及核医学等多学科协作，更强调早期筛查、分期评估与动态随访。再次体现在医疗资源配置上。若通过规范干预减少重症与手术需求，有助于降低长期医疗负担，提高医疗服务效率。 针对下一步工作，业内建议从“早发现、早评估、早干预”入手完善全流程管理：一是加强基层与专科的识别能力，提高对突眼、复视、眼睑退缩等典型表现的警惕，推动甲状腺疾病随访与眼部评估更好衔接；二是完善诊疗路径与用药规范，明确适用人群、疗程管理与不良反应监测，形成可推广的规范化经验；三是强化患者健康教育，引导患者避免自行停药或延误就医，提高依从性与复诊率；四是持续推进真实世界研究与随访评估，为医保支付、临床应用和指南更新提供更充分的证据支持。 展望未来，随着医保政策持续向临床价值和患者需求倾斜，创新药物“可及—可用—可负担”的路径有望进一步畅通。甲状腺眼病治疗领域或将在靶向药物、分型诊疗与多学科协作等形成新格局。同时，药物进入医保并不意味着工作到此为止，仍需在适应症管理、合理用药、疗效评估与风险控制等上持续推进，确保创新成果转化为稳定、可持续的健康获益。对患者而言，尽早识别并在专业指导下规范干预，仍是改善预后、保护视功能的关键。
从实验室研究到进入医保目录，替妥尤单抗的“中国路径”折射出医药卫生体制改革的一个清晰方向——以临床需求为导向，让罕见病治疗不再成为“孤岛”。当更多创新药跨越“最后一公里”真正惠及患者，受益的不只是个体，更是健康中国在具体民生中的落点。面向未来，如何在“保基本”与“促创新”之间实现动态平衡，仍是医疗保障制度持续完善的重要课题。