问题：救命药“在路上”，患者“等不起” 全球已知罕见病超过7000种，我国各类罕见病患者超过2000万人。罕见病往往累及多个系统和器官，病程长、致残率高，部分患者进展迅速，药物治疗可能直接影响生死。但现实中，一些根据性药物在国内尚未上市，患者即便明确诊断，也可能陷入“国外有药、国内等药”的困境。对儿童肿瘤等危重症而言，治疗窗口更为关键，延误往往意味着复发和死亡风险上升。 原因：研发投入高、市场小与准入流程叠加形成供给缺口 罕见病患者群体相对分散，药物研发周期长、临床试验组织难、投入高，导致全球范围内真正可治疗的罕见病仍占少数。即使境外已有药品上市，引入国内也需完成注册审评、临床验证、供应链合规等环节。对患者来说，等待不只是时间问题，往往还伴随高费用以及跨境购药的不确定风险。，国内现有药物有时难以替代特定适应证的新疗法，临床一线在“依法合规”和“争分夺秒”之间压力不小。 影响：医疗可及性成为罕见病防治的关键变量 近年来，我国持续完善罕见病防治体系：全国罕见病诊疗协作网不断扩容，多学科诊疗和规范化路径逐步建立；医保谈判推动一批高价药纳入保障，患者负担明显减轻。以脊髓性肌萎缩症等用药为例，价格下降带动了治疗可及性提升。但在“国内无药、境外已上市”的空白地带，若缺少明确通道，患者可能转向非正规途径，增加用药安全隐患，也不利于临床真实世界数据积累和后续注册转化。 对策：以制度创新打通“最后一公里”，把时间还给患者 在国家制度框架下，部分地区先行探索临床急需进口药的使用路径。继海南乐城国际医疗旅游先行区开展有关实践后，天津自贸试验区也围绕临床急需用药推动政策落地。天津市肿瘤医院空港医院作为区域探索主体之一，面向“已在境外批准上市、国内未获注册、且国内已注册品种无法替代”的药品，组建由临床、重症医学、麻醉、药学、护理等组成的专业团队，完善用药评估、风险控制、知情同意、冷链管理与追溯等流程，力求在合规前提下提升救治效率。 案例表明，绿色通道正将“不可及”变为“可及”。一名高危神经母细胞瘤患儿在手术与化疗后，为降低复发风险来到天津接受免疫治疗。由于相关药物当时尚未在国内上市，患儿家庭通过天津自贸试验区的创新机制获得用药机会，后续随访总体保持稳定。医院统计显示，截至2025年底，该院已有多批次临床急需进口药品通过国家药监部门审批，覆盖多款药品，多名患者实现用药，最小患者仅2岁。实践提示，通过“需求牵引+多部门协同+医院能力建设”，在守住安全底线的同时，可明显压缩用药落地周期。 前景：从“试点破题”迈向“规则成型”，让创新药更快惠及患者 业内人士认为，绿色通道的意义不止于缩短时间，更在于形成可复制、可推广的治理路径：一是继续明确临床急需的认定边界与证据要求，提高审批与使用的可预期性；二是强化全流程监管与数据闭环管理，实现药品来源、储运、使用及不良反应监测可追溯；三是推动真实世界数据在注册审评与适应证拓展中的应用，加快境外已上市创新药在国内的规范转化；四是与医保支付、慈善援助、商业保险等机制衔接，缓解部分高值药物的经济压力，避免出现“用得上却用不起”。 随着我国医药创新能力提升以及审评审批制度改革持续推进，临床急需进口药绿色通道有望在更多条件成熟地区形成示范。未来，通过国家层面制度衔接、区域试点经验沉淀与医疗机构能力建设同步推进，罕见病与危重症患者“抢时间”需求将获得更稳定、可持续的制度支持。
为危重症罕见病患者打开用药通道，本质上是用制度创新回应生命的紧迫需求。天津的探索表明，在守住安全底线和合规边界的前提下，通过政策协同与专业化管理，能够将“等不起”的压力转化为改进机制的动力。让救命药更快抵达病床前，既是公共治理能力的检验，也是对“人民至上、生命至上”理念的具体体现。