罕见病患者支付难的问题得怎么破？咱们得把多元保障的最后那段“路”再铺平点。2月28日刚好是第19个国际罕见病日，虽说国家医保目录的动静挺大，商保也出台了创新药目录，中国的罕见病防治事业是坐上了快车头，可对有些患者来说，“有药”却不能放心“用”，还是个大难题。怎么用更周全的制度和多方分担的机制来应对，成了眼下诊治的大关键。多年来，像戈谢病这类溶酶体贮积症，药得吃一辈子，要是为了省钱断了药，身体损伤不可逆。这病不光是个体受罪，更是让家庭的钱袋子直接遭殃。父母为了照顾孩子往往得辞工，家里也就没了进项。上海市罕见病防治基金会理事长黄国英说，这不仅仅是看病的事儿，更是深度的民生和社会问题。谁能想象他们有多难？得靠全社会的力量托举，把他们从孤独中拉出来，让他们真正融入社会。 近几年国家医保药品目录一调整，不少高价药都谈进了医保，大大减轻了负担。普惠型的商业保险也给家庭撑起了第二把伞。但对那些治疗费贵、还得吃一辈子药的患者来说，支付依然是块硬骨头。拿戈谢病举例，现在医保里的药只能治特定的病，要是因为钱不够停药了，孩子就会有骨头畸形和全身器官受损的风险。“我们希望他们的治疗能一直跟上，得到连续有效的治疗。”面对这种困局，上海一直在琢磨办法。早在2013年，上海就搞了个“多方共担”的模式，算是给解决高值药难题最早的“上海方案”，后来浙江、江苏等地也学着这么做了。现在业内觉得得总结经验，把政府支持、商业保险和慈善救助捏到一起，搞个“罕见病专项基金”，把普惠保障之外的空隙填上，专门解决用药难这个“最后一公里”的问题。 原上海市政协提案委员会常务副主任黄鸣认为，建专项基金的好处在于能给大家一个稳定的保障制度。“现在上海虽然有不少救助机制，但还缺个整体统筹的办法。”她还提议像社区办事中心那样在基层建个“一门式”的服务点，让基金起到核心枢纽的作用，把沪惠保、基本医保、少儿住院基金还有医疗救助那些资源都串起来用劲儿，形成合力。 想让“上海温度”一直热乎下去得靠多方护航。2026年“万分之一的遇见”公益画展启动时，那句呼吁挺打动人的。“希望大家看到的不是陌生的病名，而是每个鲜活的生命。”这已经是上海教育电视台和上海市罕见病防治基金会继2021年首次合作后连续办的第五届活动了，也是“上海温度”不断升高的证明。 作为全国医疗保障的排头兵，上海坚持“制度先行”。2025年3月1日起实施的《上海市医疗保障条例》里专门写进了鼓励社会力量参与罕见病诊治、研究和用药保障这一条。这是个里程碑的立法事儿，给建多元化保障体系提供了法律依据。在这个条例实施满一年的时候黄鸣说立法的关键在于平等保障大家的健康权，要在大多数人的利益和少数困难人群之间找个平衡点。她介绍浦东新区人大正在指导下做这方面的调研，一是盯着以患者为中心的这条线；二是盯着物的保障这条线。 黄鸣建议政府搞“双轮驱动”的生态模式：一方面直接出台支持政策比如加快审批、给药物集采开绿色通道；另一方面用鼓励性政策引导企业和公益组织多承担责任配合做数据统计和支付探索。黄国英也说政府资源多把大家凑在一起是解决难题的根本途径。“上海作为生物医药的高地正结合产业发展加快布局诊断、研究、立法和保障等方面致力于让创新药在上海走得通、付得起。在这个形势下基金会将继续发挥桥梁作用把专家和社会力量汇聚起来给政府决策提供智慧。”