“年度医药服务供应商TOP5”刚出炉，圈里的人都在议论呢。这次榜单可是由佰傲谷、Insight数据库这些权威机构一起发起的，经过了十万网友投票和专家评审才定下来的。大家都挺惊讶，发现CXO赛道里居然有个叫云舟生物的公司特别亮眼，它居然是唯一一家专注于基因递送的“专精特新”企业。这下可好了，给国产CXO行业增光不少。 这家公司真不简单，既不是只做单一的外包业务，也不是像以前那样隔行如隔山。它是把科研载体CRO、基因药物CDMO还有知识产权输出这三个环节给串起来了，给客户弄了条全产业链的服务链。从实验室一直到病房，中间没有断点了。 咱们先说说它的科研载体CRO这块儿吧。云舟生物手里攥着120万份解决方案呢。它们用AI和高通量筛选技术，在48小时内就能搞定衣壳和基因型的匹配问题。要是客户想做个性化克隆，没问题！云舟支持16种AAV衣壳、12种慢病毒包装系统直接就能用。要是做重组病毒包装也不用担心，单批次产能能突破10的10次方 vg，纯度还有99.9%以上呢。质粒DNA的制备更是严格，做到了无内毒素级别，连国际顶级期刊的严苛指标都能满足。到现在为止，已经有4000多家科研院校和制药公司用了他们的方案了。 不仅是科研，临床方面也很牛。今年云舟可是实现了两个“第一次”。他们让全球第一个脊髓损伤的基因治疗药物成功进入临床入组阶段了。另外还有一个Menkes综合征的基因治疗药物拿到了IND批准呢。为了解决AAV靶向难的问题，他们弄了个“AAV超级库”，覆盖了肝脏、肺部、神经还有视网膜等12大人体组织。他们还开发了针对心肌、骨骼肌和神经元的定制衣壳，这下AAV就不再是广撒网了。 说到生产这块CDMO服务也很给力。云舟的生产流程非常严格：GMP生产、工艺开发、分析方法验证、种子库建立还有法规事务全都包了。今年他们的慢病毒载体拿到了美国FDA IND正式批准，用来做多中心TCR-T临床试验了。他们还帮全球快一百个项目完成了IIT或者IND申报呢。 在产能上也是杠杠的！云舟在广州和苏州有两大基地呢，占地加起来超6000平方米。里面有20条GMP生产线还有30多台液相-冻干联动设备。这就意味着能同时支持50多个临床级载体项目一起推进！ 未来他们打算往哪走？目标可是很大的！他们想弄下一代递送系统：RNA纳米颗粒、脂质体改良还有CRISPR-Cas13递送平台都在他们的计划里了。计划未来三年建成国内最大的AAV衣壳资源库和国际多中心临床样本库。用更高效、更安全、更可及的方案帮助全球患者得到精准治疗。