“基因修理工具”:钻进大脑里,把一个叫chd3的基因“修复”

有一次,中国科学家李斐和杨侃跟仇子龙、程田林还有李劲松院士一起合作,把他们的研究成果发表在了《自然》杂志上。他们发明了一个方法,可以钻进大脑里,把一个叫CHD3的基因“修复”。在这个过程中,他们发现这个基因“写错”了一个地方。这个基因的“错字”会让一些孩子出现孤独症的症状。为了验证这个方法是否有效,他们先给小鼠植入了和人类患者一样的错误基因。结果,这些小鼠也出现了孤独症的症状:不和其他小鼠互动,学东西慢,走路摇摇晃晃。于是,他们给这些小鼠打了一针特别设计的“基因修理工具”。这个工具就像一个细小的工匠,能够精确地找到大脑里出错的位置并修复它。这次修复过程中,这个工具没有剪断DNA,而是像用橡皮擦一样,直接把错误的位置改回来。结果显示,这些原来躲在角落里的小鼠开始主动去找其他同伴玩耍了,它们还能记住新出现的东西,学习迷宫的速度也变得和正常小鼠一样快。为了确保这种疗法的安全性,科学家仔细检查了小鼠的整个基因图谱,发现这个工具只修复需要修复的部分,不会乱改。为了进一步确认安全性,他们还给猴子做了实验,发现同样可以在猴子的脑子里找到目标并完成修复工作。李斐和杨侃来自上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科及教育部-上海市环境与儿童健康重点实验室,仇子龙来自上海交通大学医学院松江研究院。程田林来自复旦大学脑科学转化研究院,李劲松院士来自中国科学院分子细胞科学卓越创新中心。这次合作的成果发表在2月19日凌晨的《自然》杂志上。