2020年1月，一款被称作“抗癌明星药”的氢溴酸他泽司他片（商品名达唯珂）经美国FDA加速批准上市。它由法国药企Ipsen旗下Epizyme研发，是全球首款EZH2甲基转移酶抑制剂，这意味着它专门用来对付肿瘤中EZH2基因的异常突变。这款药在2021年被和黄医药引入中国后，先是在2022年通过海南博鳌乐城的临床急需进口计划获批使用，之后又相继在澳门、香港等地取得了使用许可。到了2025年3月，氢溴酸他泽司他终于获得国家药监局的附条件批准，得以在全国范围内治疗复发难治滤泡性淋巴瘤。为了鼓励医药创新，国家医保局还在2025年12月把它纳入了首批国家商业健康保险创新药品目录。 这款药在国内的定价是32260元每盒。虽然在其适应症里，上皮样肉瘤这种软组织肉瘤的比例仅不到1%，美国发病率约为4.1例/1000万，而滤泡性淋巴瘤是最常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，国内占比在8.1%至23.5%之间且呈上升趋势，但市场反应却不尽如人意。数据显示，上市仅一年时间，这款药在中国一共只售出了250万美元。 和黄医药曾在财报中透露过，中国每年新增的约9000例滤泡性淋巴瘤患者中，约有三分之一最终需要接受三线治疗，而这部分患者中EZH2基因突变的频率高达25%。这使得氢溴酸他泽司他成为了这部分患者的潜在希望。然而，药物获批上市不到一年后，事情就发生了转变。2025年3月9日，国家医保局发布通知，宣布从3月9日起撤销氢溴酸他泽司他片在全国各省级医药采购平台的挂网资格，同时按照企业申请，将其移出《商业健康保险创新药品目录（2025年）》。 这一切都是因为益普生公司发现了新的风险。他们的SYMPHONY-1确证性临床试验显示，该药物可能导致继发性血液系统恶性肿瘤的发生。益普生在新闻稿中直言，基于独立数据监测委员会（IDMC）的建议，治疗方案的风险已超过潜在获益。随后，公司决定停止SYMPHONY-1研究中所有患者的氢溴酸他泽司他治疗和扩大用药计划，并进行全球召回。 哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出，虽然目前国内仅有极少部分病人使用了该药物且未发现继发性恶性肿瘤不良反应，但已经用药的患者仍需长期随访观察副作用。FDA实际上早在上市初期就已经在说明书中加入了警示内容：继发性恶性肿瘤风险被明确列为警示一栏的内容。除了上述试验结果外，FDA还提到过T细胞淋巴母细胞淋巴瘤、骨髓异常综合征和急性骨髓性白血病等风险。 对于此次紧急撤市的动作，业内人士表示这反映出了医药监管部门对创新药物的严格要求以及企业对患者安全的重视。不过也有人提出质疑：一款针对罕见病且上市不足一年的新药被直接撤市是否过于严厉？毕竟对于那些急需救命的罕见病患者来说，这种举动可能意味着希望的破灭。但益普生方面则强调是出于对患者最大利益的考虑才做出这一决定。