2026年3月，科赛优（硫酸氢司美替尼胶囊）这种口服药物终于拿到了批准，用来对付那种全身长满“丛状瘤”却没法手术的罕见病。在东方网3月31日的报道里，记者刘轶琳透露说，国家药品监督管理局已经把这个MEK抑制剂给批了。这家伙是专门针对3岁以上、还在受苦的丛状神经纤维瘤（PN），或者说1型神经纤维瘤病（NF1）患者的。阿斯利康的人也提到，这次能过关主要是因为KOMET这个试验数据太亮眼了。那个KOMET研究规模大到没朋友，还是全球头一回做这种大活人身上试药的随机对照试验。 更让人高兴的是，中国这边的数据也特别好看。2026年3月28日在上海发布的报告显示，这药确实能让中国患者受益。NF1这病可不好受，小孩一出生没多久就可能中招，而且这种伤害能一直拖到成年，把全身各个系统都连累进去。数据还显示，有差不多50%的NF1病人都会长出PN，不仅会祸害大脑脊髓，还会出现在年纪大了以后，不断长大压迫神经，导致疼得厉害、变丑或者没劲动。 中山大学肿瘤防治中心的陈忠平教授说，成年人得这种病负担太重了。毕竟小孩子吃这药早就证实有效了，KOMET研究就是全球头一回这么大规模地专门看看成人能不能用。试验结果证明这药能压住肿瘤不长大，让患者好受不少，副作用也跟原来差不多。 值得一提的是，KOMET研究里有4个中国研究中心出了力，提供了高质量的数据，这对全球研究来说太关键了。有了这个药，我们终于能从头到尾守着孩子到长大成人了。希望这新办法能快点让更多人用上。 根据试验的主要指标来看，吃药的这组人比吃安慰剂的人在客观缓解率（ORR）上强多了。这药的安全性也跟以前知道的一样靠谱。现在美国、欧盟和日本那边都已经批了这药用来治这种难治的成人PN，其他地方的审批还在进行中。