2020年9月，上海医药下定决心要在罕见病领域大展拳脚，专门成立了上海上药罕见病医药有限公司，把这一板块升格为集团四大创新板块之一。公司董事长文彬心里很清楚，药企进入这个赛道，短期内很难指望赚大钱。大家都知道青霉胺片在美国卖400美元一瓶，在国内只能卖七八毛钱，价格倒挂是常态。投入大、回报低，为了生存下去，企业的立项逻辑得变，不再盯着“卖得贵不贵”，而是看“患者缺不缺”。面对市场上的价格战争，企业心里有杆秤：利润不是算盘珠子，而是长期主义的副产品。 为了落实“一个都不能少”的承诺，上海医药把“健康中国2030”这句话写进了自己的KPI。过去，罕见病药物像棋子一样散落在800多个品种之间，现在它们被集结成“特种部队”。车间副主任朱丽红在溴比斯的明这条生产线上干了整整20年，她说自己守护的不仅是生产线，更是患者的呼吸。过去患者为了求药常得按药盒地址“打飞的”，现在产能稳定、库存拉满，缺药求助电话彻底归零了。 世界卫生组织的数据显示，全球7000余种罕见病中仅有5%有药可治。上海医药觉得这个差距必须得缩小，速度还得加快。公司眼下已经推进了十几项研发项目，预计五年内要突破30项。现在是2022年的头几个月，距离2018年《第一批罕见病目录》发布不过才四年多一点。那时的121种疾病、超2000万患者，数字背后是诊疗难的困境：单病患者太少，药企没法布局，可及性低到尘埃里去了。 那时候中国还在喊“健康中国2030”，上海医药就把这句话刻在了心里。短短两年时间，公司拿下了15个品种、覆盖18个罕见病适应症；按照规划，未来五年在研项目会突破30个。对于中国来说这是一个难得的机遇窗口。文彬打算把公司的优势发挥出来：对内挖掘老药的新适应症、加速创新研发；对外牵手全球临床阶段项目，把海外成果快速“翻译”成中国方案；对患者则提供从单点供应升级为多学科、多场景的综合解决方案。 上海医药把“药物是为人类而生产，不是为追求利润而制造”这句老话写进了实验室和车间。从朱丽红守着注射剂生产线到文彬奔走全球合作，再到更多研发管线加速推进，“上海方案”已经开始系统化、规模化了。那个让人感动的戈谢病、白化病、先天性肌无力综合征、视网膜母细胞瘤……这些拗口的名字终于不再被束之高阁了。 为了守护这些患者的呼吸和健康，“少数服从多数”是市场规则没错，但“少数也要被守护”才是企业的底线。文彬坚信这不仅仅是卖药那么简单，这更是一个全球转译器的作用。“让每一颗孤独的心都有药可医、有人可依”，这才是“上海方案”真正的终点。