当前新药研发压力加大；在传统“全人群”大适应症策略下，III期临床试验成功率仅约30%—40%，而单个新药研发成本往往高达数亿美元。许多药企和临床研究团队被动追逐热门靶点、依赖指南更新来推动决策，结果是立项效率不高、竞争同质化明显。现实表明，既有研发模式已难以满足精准医学的发展需求。
随着精准医疗从理念走向落地，差异化治疗格局不仅是技术进步，更在重塑医药创新的研发逻辑；企业需要兼具科学判断与战略耐心，在海量生物数据中找到真正有价值的细分人群与临床路径。正如肿瘤学家所言：“未来的药物开发，不是寻找更多的患者适应症，而是为正确的患者找到最精准的治疗方案。”这也可能成为中国创新药企实现突破的重要窗口。